目前国际上对视网膜母细胞瘤的治疗提倡在挽救生命的前提下尽量保留眼球，尽可能保存有用视力。为此，提出以全身系统化疗与局部治疗为主的综合治疗策略。
(1)全身化疗：多种药物联合，经静脉输注给视网膜母细胞瘤患儿，每个疗程数天，连续几个疗程。化疗药物可以使肿瘤体积缩小，起到减容效果。而且，全身用药可同时杀灭转移病灶。
(2)局部治疗：化疗可使巨大的肿瘤缩小，但难以彻底消灭残留病灶。通过激光光凝、冷冻、热疗、眼内放置放射粒子敷贴等局部治疗，可进一步消灭残留肿瘤组织。
(3)介入治疗：近年来，发展了通过股动脉插管将化疗药物注入肿瘤局部的介入疗法，是全身化疗的很好补充。动脉介人治疗可使达肿瘤组织的药物浓度比一般周围静脉给药高10~30倍，可有效地控制肿瘤且全身不良反应轻。
(4)干细胞移植：对于晚期多处转移的患儿还可通过清髓性的大剂量强化疗后行自体干细胞移植。可有效提高晚期患儿的疗效。
(5)细胞治疗：尽管全身化疗联合局部治疗使部分患儿获得缓解，但仍有部分患儿因为体内存在残留肿瘤细胞而复发。细胞因子诱导的杀伤性T淋巴细胞（CIK细胞）已被广泛应用于多种恶性肿瘤的辅助治疗，当体内肿瘤负荷明显降低后，CIK细胞治疗可进一步清除残留肿瘤细胞。
(6)对在化疗及局部治疗过程中复发及发生转移的患儿仍需进行局部外放疗或手术治疗。
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