常规剂量下,抗肿瘤药物主要作用于增殖较快的组织、细胞,如肿瘤组织、骨髓和黏膜上皮组织,出现骨髓抑制(全血细胞降低)、恶心、呕吐、脱发、口腔肠道黏膜炎、肝功能损害等,并可出现过敏性反应。
一些药物有特殊的毒性反应,如蒽环类药物对心脏的毒性反应,可致近期的心律失常,与累积剂量相关的近远期心功能不全,后者可为不可逆;环磷酰胺类可引起出血性膀胱炎、肾毒性、不育,并有致癌性;长春新碱可引起末梢神经炎;铂类有耳毒性和肾小管毒性;门冬酰胺酶可引起胰腺炎和凝血障碍。
一些毒性作用在采用适当的措施后可以避免,如四氢叶酸钙可减轻大剂量甲氨蝶呤的毒性作用,美司钠可减轻环磷酰胺类药物引起的出血性膀胱炎。